آیا می توان کد DNA را اصلاح کرد؟
آیا می توان کد DNA را اصلاح کرد؟
اگر DNA مانند نرم افزار است، آیا می می توان کد DNA را اصلاح کرد؟ این مطلب علمی را از بخش اخبار سایت فروشگاه اینترنتی کادکالا همراه ما باشید.
یک خانواده ای برای معالجه دختر خود، یک برنامه نویس گوگل وارد دنیای داروهای شخصی که بیش از حد دارند، می شود.
اگر شما برای اولین بار با او ملاقات کردید، نمی توانید بگویید که ایپک کوزو از یک بیماری ژنتیکی نادر رنج می برد. این سه ساله ساعت ها با خوشحالی به تنهایی بازی می کند، ماشینهای اسباب بازی خود را رانده و در آشپزخانه ظاهر می شود اما حال او خوب نیست او کمی مضطرب روی پاهای خود است و چیز زیادی نمی گوید و اگر معالجه ای انجام نشود، ممکن است اواسط دهه 20 میلادی بمیرد. ایپک مبتلا به آتاکسی-telangiectasia یا A-T، بیماری ناشی از خطا در DNA وی است. این بیماری باعث از بین رفتن سلولهای مغزی به همراه خطر بالای عفونت و سرطان می شود.
این نوع مشکلی است که باعث می شود پزشکان سر خود را تکان دهند. اما پدر ایپک، مفتح و مادر، توگبا، امیدوارند که او از این سرنوشت نجات پیدا کند. با صبوری و استقامت مفتح، یک برنامه نویس در گوگل، در ژانویه به یکی از اولین تعداد معدود بیماران آمریکایی تبدیل شد که یک داروی ژن فوق شخصی را دریافت کرده و متناسب با معالجه یک جهش بی نظیر است. داروی یک نفره، که برای وی توسط پزشک بوستون، تیموتی یو طراحی شده است، “آتیپکسن” ، “A-T” و “Ipek” خوانده می شود.
برای ایجاد آتیپکسن، یو از موفقیت های بیوتکنولوژی اخیر مانند ژن درمانی استفاده کرد. برخی از داروهای جدید، از جمله روشهای درمانی سرطان، بیماری را با دستکاری مستقیم اطلاعات ژنتیکی در سلولهای بیمار درمان می کنند. اکنون پزشکان مانند یو می دانند که می توانند آن روش های درمانی را تغییر دهند که انگار برنامه های دیجیتالی هستند. تغییر کد، برنامه ریزی مجدد دارو و احتمال درمان بسیاری از بیماری های ژنتیکی، حتی بیماری های غیر معمول مانند Ipek، را بوجود می آورد.
این استراتژی جدید از لحاظ تئوری می تواند به میلیون ها انسان مبتلا به بیماری های نادر کمک کند، که اکثریت قریب به اتفاق آنها ناشی از علامت های ژنتیکی بوده و درمانی ندارند. تنظیم کنندگان آمریکا می گویند سال گذشته آنها بیش از 80 درخواست را برای اجازه دادن به درمان های ژنتیک برای افراد یا گروه های بسیار کوچک ارسال کرده اند و اینکه آنها ممکن است قدم هایی برای ساخت آسانتر داروهایی بردارند. فن آوری های جدید، از جمله درمان های اصلاح ژن با استفاده از CRISPR، درمان بعدی خواهد بود.
اکنون که یوسها چندین دهه طول کشید تا داروی خود را کامل کند، یوک رکوردی را تعیین کرده بود: فقط یو هشت ماه طول کشید تا یاس میلاسن کند، آن را روی حیوانات امتحان کند و سازمان غذا و داروی ایالات متحده را متقاعد کند تا به او اجازه دهد آن را به ستون فقرات میلا تزریق کند. .
استنلی کروک، کارآفرین بیوتکنولوژی و بنیانگذار Ionis Pharmaceuticals ، مستقر در کارلسباد، کالیفرنیا، می گوید: “من هرگز فکر نمی کردم که بتوانیم حتی در فکر تلاش برای کمک به این بیماران باشیم.” “این یک معجزه شگفت آور است.”
داروی ضد عفونی کننده
اتان پرلشتاین، مدیر ارشد علمی در بنیاد کریستوفر و دانا ریو می گوید:” در حال حاضر، شرکت های بیمه هیچ هزینه ای برای داروهای ژنی جداگانه پرداخت نمی کنند و هیچ شرکتی آنها را نمی سازد (البته برخی قصد ساخت دارند). فقط معدودی از بیماران تاکنون آنها را بدست آورده اند، معمولاً پس از پیروزی های قهرمانانه پیچ و تاب و جمع آوری پول و این اشتباه نیست که برنامه نویسان مانند Mehmet Kuzu ، که در زمینه حریم خصوصی اطلاعات کار می کند، جزو اولین کسانی هستند که داروهای شخصی را دنبال می کنند. به عنوان دانشمندان رایانه، آنها این کار را می کنند. همه اینها اصلاح با کد است.
پروژه غیر انتفاعی، A-T پروژه های کودکان، بیشترین هزینه طراحی و ساخت داروی ایپک را تأمین کرد. برای برد مارگوس، که بنیاد را در سال 1993 پس از تشخیص دو فرزندش A-T ایجاد کرد، تغییر بین آن زمان و اکنون نمی تواند چشمگیرتر باشد. او می گوید: “ما پول زیادی جمع کرده ایم، تحقیقات زیادی را تأمین کرده ایم؛ اما بسیار ناامید کننده است که زیست شناسی فقط پیچیده تر می شود.” “اکنون ، ما به طور ناگهانی با این فرصت حاضر شده ایم تا مشکل را در منبع آن برطرف کنیم.”
ایپک تنها چند ماه بود که پدرش شروع به جستجوی درمانی کرد. یک دوست متخصص ژنتیک برای او یک مقاله توصیف کرد که بتواند شکل دقیق A-T را در مورد درمان ممکن انجام دهد و کوزو از Sunnyvale ، کالیفرنیا، به لس آنجلس پرواز کرد تا با دانشمندان این تحقیق ملاقات کند. اما آنها گفتند که هیچ کسی این دارو را در افراد امتحان نکرده است: “آنها به او گفتند:” ما سالهای سال نیاز داریم تا این اتفاق بیفتد. ”
کوزو زمان نداشت. پس از بازگشت از لس آنجلس، مارگوس با فیلم ویدئویی از یو، پزشک بیمارستان کودکان بوستون، وی را درایو انگشت شست به وی تحویل داد و توضیح داد که چگونه او قصد داشت یک دختر جوان را با بیماری بتن (یک وضعیت عصبی متفاوت) درمان کند. گزارش های مطبوعاتی بعداً “تصویری خیره کننده از داروی شخصی ژنومی” نامیده می شوند. کوزو فهمید که یو از همان فن آوری ژنی استفاده می کند که دانشمندان لس آنجلس آن را به عنوان یک رویای لوله برکنار کرده بودند.
به این فناوری “antisense” گفته می شود. در داخل یک سلول، DNA برای ساختن پروتئین اطلاعات را رمزگذاری می کند. بین DNA و پروتئین ، مولکول های مسنجر یا پیام رسان به نام RNA وجود دارد که اطلاعات ژن را از هسته خارج می کند. از آنتی حساس به عنوان مولکول های آینه تصویر استفاده کنید که به پیام های RNA خاص، نامه ای برای نامه می چسبند و مانع از تبدیل شدن آنها به پروتئین ها می شوند. ممکن است یک ژن را از این طریق از بین ببرید و گاهی اوقات بر غلبه بر خطاها نیز بپردازید.
اگرچه اولین داروهای ضد عفونی کننده 20 سال پیش کشف و تولید شده است، این ایده تنها در سال 2016 به هدف موفقیت آمیز خود رسید. این در حالی است که دارویی به نام nusinersen ، ساخته شده توسط Ionis ، برای معالجه کودکان مبتلا به آتروفی عضلانی نخاعی، که یک بیماری ژنتیکی بود تولید شد وگرنه باعث مرگ این بیماران می شد.
یو، متخصص تعیین توالی ژن، قبلاً با آنتی بادی کار نکرده بود؛ اما یک بار او خطای ژنتیکی ناشی از بیماری باتن را در بیمار خردسال خود، میلا ماکووچ شناسایی کرد، برای او مشخص شد که او نیازی به متوقف کردن این ژن ندارد. اگر او خطای ژن را می دانست، چرا یک داروی ژن ایجاد نمی کند؟ یو می گوید: “به طور ناگهانی یک عصب کمر از کار افتاد.” “آیا کسی نمی تواند سعی کند این را معکوس کند؟ این یک ایده جذاب و یک ایده ساده بود که ما اساساً خودمان را قادر به دور کردن از این کار نیستیم. ”
یو اعتراف می کند که خیلی شجاع است که ایده خود را به مادر مایلا، جولیا ویتارلو پیشنهاد دهد. ولی نمی توانست از اول شروع کند. وی با بیان اینکه چگونه می توان داروهای بیوتکنولوژی مدولار را تبدیل کرد، او میلاسن را بر پایه ستون فقرات شیمی همان دارو Ionis قرار داد، مگر اینکه جهش خاص Mila را به عنوان هدف ژنتیکی تبدیل کند. دهها سال طول می کشد تا یک دارو را تکمیل شود اما یو اکنون رکوردی را بدست آورده است: تنها هشت ماه طول کشید تا او میلاسن درست کند، آن را روی حیوانات امتحان کند و سازمان غذا و داروی ایالات متحده را متقاعد کند که به او اجازه دهد آن را به ستون فقرات میلا تزریق کند. .
Art Krieg، مدیر ارشد علمی می گوید: “اکنون تفاوت دیگر این است که شخصی مانند تیم یو می تواند یک داروی بدون آشنایی قبلی با این فناوری تولید کند.”
در حالی که کلمه در مورد milasen به گوش می رسید، یو از بیش از صد خانواده شنیده می شود که از او درخواست کمک می کنند. این پزشک بوستون را در وضعیت سخت قرار داده است. یو قصد دارد از آنتی بادی برای معالجه با ده ها کودک مبتلا به بیماری های مختلف استفاده کند، اما او می داند که این روش صحیحی برای همه نیست و او هنوز در حال یادگیری است که کدام بیماری ها قابل تحمل هستند. و هیچ چیز ساده و ارزان نیست. هر نسخه جدید یک دارو می تواند متفاوت رفتار کند و نیاز به آزمایش ایمنی پرهزینه در حیوانات دارد.
کوزو این مزیت را داشت که محققان لس آنجلس قبلاً ضد حساسیت به کار می بردند. علاوه بر این، مارگوس موافقت کرد که پروژه کودکان A-T به بودجه پژوهش کمک می کند اما اگر بنیاد هزینه آن را بپردازد، عادلانه نخواهد بود که درمان را فقط برای Ipek انجام دهیم. بنابراین مارگوس و یو تصمیم گرفتند داروهای ضد حساسیت را در سلولهای سه بیمار مبتلا به A-T از جمله Ipek آزمایش کنند. هر کدام از سلول های کودک به بهترین وجه پاسخ دهند، انتخاب می شوند.
0 نظرات